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La forme la plus courante est le remplacement d'un gène mutant par un ADN codant pour un gène fonctionnel. Dans la thérapie génique, l'ADN codant pour le gène thérapeutique est encapsulé dans un vecteur qui se charge de le délivrer à l'intérieur des cellules.
Les différentes formes de thérapie génique
On distingue deux principales formes de thérapie génique, à savoir la thérapie génique somatique et la thérapie génique germinale.
La thérapie génique somatique
Comme son nom l'indique, la thérapie génique somatique consiste à transférer les gènes thérapeutiques dans des cellules somatiques du patient. Les modifications et les effets seront limités patient uniquement, et ne seront pas transmises à sa descendance. Cette technique, qui représente la forme la plus courante de thérapie génique, permet de traiter les pathologies qui affectent le patient lui-même.
La thérapie génique germinale
Dans la thérapie génique germinale, les cellules germinales (spermatozoïdes ou ovules) sont modifiées par l'introduction de gènes fonctionnels, qui sont intégrés dans leur génome. Les cellules germinales fusionnent pour former un zygote, dont les divisions aboutissent à la formation d'un nouvel individu. Son application permettrait de transmettre des gènes fonctionnels aux descendants d'un patient atteint d'une maladie héréditaire.
Bien que cela devrait, en théorie, être très efficace dans la lutte contre les maladies génétiques et les maladies héréditaires, certains pays, dont l'Australie, le Canada, l'Allemagne, Israël, la Suisse et les Pays-Bas ont interdit son application sur des êtres humains, pour des raisons techniques et éthiques.
Les vecteurs utilisés en thérapie génique
La thérapie génique permet de délivrer de l'ADN dans des cellules, ce qui peut être accompli par un certain nombre de procédés. Les deux grandes classes de méthodes sont celles qui utilisent des virus recombinants (parfois appelées nanoparticules biologiques ou vecteurs viraux) et celles qui utilisent des complexes d'ADN nu. Tous les virus se lient à leurs hôtes et introduisent leur matériel génétique dans la cellule hôte dans le cadre de leur cycle de réplication. Par conséquent, cela a été reconnu comme une stratégie plausible pour la thérapie génique.
Un certain nombre de virus ont été utilisés pour la thérapie génique humaine, y compris les rétrovirus, les adénovirus, le lentivirus, le virus de l'herpès simplex, le virus de la vaccine et le virus de la variole. Les méthodes non virales présentent certains avantages par rapport aux méthodes virales, dont la production à grande échelle. Il existe plusieurs procédés pour la thérapie génique non virale, y compris l'injection d'ADN nu, l'électroporation, le canon à gènes, la sonoporation, la magnétofection, et l'utilisation d'oligonucléotides.
Les limites de la thérapie génique
La thérapie génique, en dépit de son caractère très prometteur est loin de faire l'unanimité sur le plan scientifique. Cette technique révolutionnaire en est encore à ses premiers balbutiements. L'un des défis majeurs est la pérennisation des effets bénéfiques escomptés de cette thérapie. Les avantages s'estompent rapidement et la thérapie doit être renouvelée. De plus, des effets secondaires très graves, comme la leucémie peuvent apparaître à la suite de cette thérapie.